Перспективы применения системы CRISPR/Cas9 в терапии

В настоящее время перед мировой биомедицинской наукой стоят такие важнейшие задачи, как изучение функций генов и других генетических элементов геномов, направленное изменение генов и геномов с целью получения животных и растений, обладающих ценными хозяйственными свойствами, разработка технологий терапии наследственных болезней. Эффективное решение данных задач требует создания инструментов редактирования нуклеотидных последовательностей ДНК как in vitro, так и in vivo. В последние годы наблюдается настоящий бум исследований, связанных с разработкой новых высокоэффективных и простых в использовании инструментов редактирования генов и геномов. Эти инструменты уже активно используются для модификации нуклеотидных последовательностей в геномах широкого спектра модельных объектов, включая растения, животных и культивируемые клетки человека. Кроме того, благодаря творческому подходу исследователей были созданы инструменты для направленного управления транскрипцией генов и внесения эпигенетических модификаций, в том числе в масштабе целых геномов. Второе издание монографии «Редактирование генов и геномов» состоит из трех томов. В первом томе собраны главы, которые посвящены истории возникновения такого направления науки, как геномная инженерия, а также описывают молекулярные основы функционирования систем направленного редактирования нуклеотидных последовательностей. Для биологов различных специальностей, специалистов в области биотехнологии, медицинских генетиков, врачей, студентов вузов биологических и медицинских специальностей, а также аспирантов.